目前，市場監(jiān)管總局已試運行“對臨床急需的罕見病類特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品適用優(yōu)先審評審批程序”，并計劃在《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊管理辦法》的修訂中增加相關(guān)內(nèi)容，將罕見病類特殊醫(yī)學(xué)用途配方注冊審評時限從60個工作日縮短至30個工作日，優(yōu)先安排開展現(xiàn)場核查和抽樣檢驗。

特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品（以下簡稱“特醫(yī)食品”），是為了滿足進(jìn)食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂或特定疾病狀態(tài)人群對營養(yǎng)素或膳食的特殊需要，專門加工配制而成的配方食品。《第一批罕見病目錄》包括苯丙酮尿癥（PKU）在內(nèi)的18種代謝障礙罕見病治療過程中需及時、終生、足量使用特醫(yī)食品，特醫(yī)食品是此類罕見病臨床治療中的主要和核心治療方式，PKU患者稱之為“藥奶”。如未得到及時治療，患者將面臨發(fā)育遲緩或倒退，甚至致殘致死的嚴(yán)重后果。

市場監(jiān)管總局在保證產(chǎn)品食用安全有效的基礎(chǔ)上，積極推動解決罕見病類特醫(yī)食品的可及性。鑒于罕見病類特醫(yī)食品主要源于境外、國內(nèi)相關(guān)研發(fā)基礎(chǔ)薄弱的現(xiàn)狀，市場監(jiān)管總局深入臨床醫(yī)療機(jī)構(gòu)詳細(xì)了解罕見病診療、特醫(yī)食品使用以及病患愈后隨訪有關(guān)情況，組織相關(guān)權(quán)威機(jī)構(gòu)和專家研究完善罕見病類特醫(yī)食品研發(fā)、生產(chǎn)銷售以及上市后跟蹤評估等環(huán)節(jié)要求，鼓勵企業(yè)聯(lián)合醫(yī)療機(jī)構(gòu)加大研發(fā)投入，切實保證產(chǎn)品配方科學(xué)、有效。

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