2019年2月15日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)pembrolizumab (KEYTRUDA, Merck)用于黑色素腫瘤轉(zhuǎn)移淋巴完全切除后的輔助治療。

　　該批準(zhǔn)是基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗。試驗選擇1019名IIIA期、IIIB或IIIC黑色素瘤患者入組，入組前13周內(nèi)需要完成黑色素腫瘤切除，邊緣為陰性，淋巴結(jié)切除，并完成放射治療。黏膜或眼黑色素腫瘤患者不予入組?；颊弑浑S機分配至治療組和安慰劑組，治療組接受每三周200 mg pembrolizumab的注射，直到疾病復(fù)發(fā)或產(chǎn)生不可承受的副作用。

　　主要療效指標(biāo)是無復(fù)發(fā)生存率（RFS）。RFS被定義為從隨機分組到首次復(fù)發(fā)（局部、區(qū)域或遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移）或任何原因?qū)е碌乃劳觯ㄒ韵劝l(fā)生者為準(zhǔn)）之間的時間。與安慰劑組的43%（n=216）相比，接受培布洛珠單抗的患者復(fù)發(fā)/死亡率較低，為26%（n=135）。安慰記組為43% (n=216)（風(fēng)險比0.57；95%可信區(qū)間：0.46，0.70；p<0.001）。

　　76%的患者接受了6個月甚至更長時間pembrolizumab的治療。14%的患者因不良反應(yīng)停藥。最常見的不良反應(yīng)（≥10%）為腹瀉、瘙癢、惡心、關(guān)節(jié)痛、咳嗽、皮疹、乏力、流感樣疾病、體重減輕和甲狀腺功能異常。