2021年10月8日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準Rethymic用于治療患有先天性無胸腺癥的兒童患者。Rethymic是美國批準的第一款胸腺組織產品。

先天性無胸腺癥是一種罕見的免疫疾病，即兒童出生時沒有胸腺。胸腺是幫助身體抵抗感染的關鍵器官。受該疾病影響的兒童通常在出生后的兩年內死亡，因為他們缺乏足夠的工作T細胞（一種抗感染的白細胞）。

Rethymic由經過處理和培養(yǎng)的供體來源胸腺組織組成，通過植入患者體內，幫助無胸腺患者重建免疫力。Rethymic不適用于嚴重聯(lián)合免疫缺陷（SCID）患者的治療。

Rethymic的安全性和有效性試驗共有105名受試者，患者年齡從1個月到16歲，在1993年至2020年期間接受了一次Rethymic給藥。結果顯示，Rethymic提高了先天性無胸腺兒童的存活率，使用該產品治療的大多數兒童至少存活兩年。接受Rethymic治療并存活一年以上的兒童通常能長期存活。隨著時間的推移，Rethymic還降低了感染的頻率和嚴重程度。

接受Rethymic治療的患者最常見的不良反應包括高血壓、細胞因子釋放綜合征、低血鎂水平、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病。

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